淺談病例報(bào)告表設(shè)計(jì)/填寫與更正(附病例報(bào)告表模板)
病例報(bào)告表(CRF)是臨床試驗(yàn)中記錄臨床資料的表格,每一受試者有關(guān)試驗(yàn)的資料均應(yīng)記錄在預(yù)先按試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)的病例報(bào)告表中。它們依據(jù)原始記錄而填寫,以便申辦者對(duì)不同試驗(yàn)單
注冊(cè)備案 · 臨床試驗(yàn) · 體系建立輔導(dǎo) · 分類界定 · 申請(qǐng)創(chuàng)新
來源:醫(yī)療器械注冊(cè)代辦 發(fā)布日期:2025-07-11 閱讀量:次
你想知道醫(yī)療器械做臨床試驗(yàn)時(shí),能不能只用一個(gè)組(就是單臂設(shè)計(jì)),不設(shè)置對(duì)照組?這個(gè)問題很實(shí)際,直接關(guān)系到研發(fā)的效率和成本。咱們今天就掰開了說清楚,看看國家法規(guī)是怎么要求的,什么情況下能這么干,什么情況下必須老老實(shí)實(shí)做對(duì)照。重點(diǎn)參考《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則》來說事。
單臂設(shè)計(jì),簡單說,就是臨床試驗(yàn)只招募一組病人,都用你要研究的那個(gè)醫(yī)療器械。沒有另外一組病人用別的器械或者治療方法來做比較。結(jié)果出來后,主要是跟以前的研究數(shù)據(jù)或者公認(rèn)的療效標(biāo)準(zhǔn)去比,看看你這個(gè)新器械的效果和安全性到底怎么樣。
大家會(huì)想到用單臂設(shè)計(jì),肯定是有原因的。最常見的原因大概有這幾個(gè):
1.確實(shí)找不到對(duì)手:比如你這個(gè)醫(yī)療器械是全新的,市面上根本沒有類似的東西,找不到合適的器械來當(dāng)對(duì)照。
2.倫理上不允許:有些情況,特別是治療嚴(yán)重疾病的,如果已經(jīng)有公認(rèn)有效的治療方法,再讓病人去用安慰劑或者空白對(duì)照(就是不治療),這在倫理上說不過去。這時(shí)候,跟歷史數(shù)據(jù)比可能更合適。比如異體角膜移植來源非常困難,這時(shí)用單臂設(shè)計(jì)對(duì)比歷史數(shù)據(jù)可能就是可行的。
3.病人太少了:有些疾病非常罕見,病人數(shù)量本身就少得可憐,再分成兩組,可能根本招不到足夠的人來做試驗(yàn)。
4.技術(shù)太成熟:如果這個(gè)器械的技術(shù)原理、效果已經(jīng)被研究得非常透徹,大家都公認(rèn)了,這時(shí)做單臂設(shè)計(jì)風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)小點(diǎn)。
雖然上面說了原因,但單臂設(shè)計(jì)不是想用就能用的,它本身有不少硬傷,得特別小心:
1.容易有偏差:這是最大的問題。因?yàn)闆]有同時(shí)進(jìn)行的對(duì)照組,結(jié)果的好壞很難完全歸因于你的器械??赡軙?huì)有選擇偏差(入選的病人本身就比較特殊)、實(shí)施偏差(治療或評(píng)價(jià)過程不一樣)、評(píng)價(jià)偏差(醫(yī)生知道病人用的是新器械,評(píng)價(jià)時(shí)可能不客觀)等等。比如,試驗(yàn)結(jié)果特別好,你怎么知道不是醫(yī)生選的都是病情輕的病人?或者醫(yī)生評(píng)價(jià)時(shí)因?yàn)槠谕叨蚋叻郑?/p>
2.只能證明“及格”:單臂設(shè)計(jì)通常只能證明你的器械效果達(dá)到了某個(gè)“最低標(biāo)準(zhǔn)”(比如專業(yè)領(lǐng)域公認(rèn)的有效率底線),它沒法證明你的器械比現(xiàn)有的好(優(yōu)效),也沒法證明跟現(xiàn)有的差不多(等效或非劣效)。簡單說,它只能說明“能用”,不能說明“更好”或“一樣好”。
3.歷史數(shù)據(jù)要靠譜:跟歷史數(shù)據(jù)比,這個(gè)歷史數(shù)據(jù)本身得靠得住,而且跟你現(xiàn)在試驗(yàn)的病人情況要盡量接近。如果歷史數(shù)據(jù)質(zhì)量差,或者病人特點(diǎn)差別很大(比如年齡、病情嚴(yán)重程度不同),那比較就沒啥意義了。選歷史數(shù)據(jù)時(shí),要盡量找權(quán)威機(jī)構(gòu)認(rèn)可的數(shù)據(jù)。
4.目標(biāo)值設(shè)定是關(guān)鍵:既然要跟標(biāo)準(zhǔn)比,這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)(叫目標(biāo)值,可能是OPC客觀性能標(biāo)準(zhǔn)或PG性能目標(biāo))定多少就非常關(guān)鍵。定得太低,試驗(yàn)容易通過但沒意義;定得太高,可能永遠(yuǎn)達(dá)不到。這個(gè)目標(biāo)值必須是有充分臨床依據(jù)、被專業(yè)領(lǐng)域廣泛認(rèn)可的。
5.樣本量算起來麻煩:單臂設(shè)計(jì)的樣本量計(jì)算,主要看你想達(dá)到的目標(biāo)值和預(yù)期的效果,以及統(tǒng)計(jì)上的把握度要求。不像有對(duì)照組的試驗(yàn),兩組效果差異大小直接影響樣本量。單臂設(shè)計(jì)更依賴于對(duì)目標(biāo)值和預(yù)期效果的準(zhǔn)確估計(jì)。建議找專業(yè)統(tǒng)計(jì)師幫忙算,別自己拍腦袋。
國家藥監(jiān)局發(fā)布的《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則》 對(duì)單臂設(shè)計(jì)有明確的態(tài)度:
(1)不是首選:文件明確指出,相比平行對(duì)照試驗(yàn),單臂試驗(yàn)更容易產(chǎn)生偏倚,應(yīng)“謹(jǐn)慎使用”。
(2)有適用條件:它適用于“器械作用機(jī)理成熟、對(duì)其適用人群及療效/安全性有較明確的預(yù)期”的情況,或者“設(shè)置對(duì)照存在倫理或可行性問題”的情況。
(3)強(qiáng)調(diào)風(fēng)險(xiǎn)控制:如果要用單臂設(shè)計(jì),必須“全面分析并有效控制潛在的偏倚”,對(duì)試驗(yàn)人群、主要評(píng)價(jià)指標(biāo)及其定義都有嚴(yán)格要求,要確保清晰、穩(wěn)定。
(4)歷史對(duì)照要小心:明確指出“與歷史研究對(duì)照的臨床試驗(yàn)證據(jù)強(qiáng)度弱”,存在多種偏倚風(fēng)險(xiǎn),應(yīng)“審慎選擇”。如果用歷史對(duì)照,必須詳細(xì)比較兩組病人的基線情況,確??杀刃?,并注意干預(yù)和評(píng)價(jià)方式的一致性。
結(jié)合法規(guī)和實(shí)際情況,在滿足以下條件時(shí),可以謹(jǐn)慎考慮單臂設(shè)計(jì):
1.真的找不到合適的對(duì)照器械。
2.設(shè)置對(duì)照組在倫理上完全行不通(比如用安慰劑會(huì)害了病人)。
3.疾病太罕見,病人數(shù)量根本撐不起兩組試驗(yàn)。
4.器械技術(shù)原理非常成熟,效果預(yù)期明確且穩(wěn)定。
5.有一個(gè)非常明確、可靠、被專業(yè)領(lǐng)域廣泛接受的目標(biāo)值(OPC或PG)可以用來做比較標(biāo)準(zhǔn)。
6.對(duì)潛在的偏倚有充分認(rèn)識(shí),并在試驗(yàn)設(shè)計(jì)(比如嚴(yán)格統(tǒng)一的入組標(biāo)準(zhǔn)、評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)、盡量采用中心閱片等盲法評(píng)價(jià))和統(tǒng)計(jì)分析(比如調(diào)整基線協(xié)變量)中制定了有效的控制措施。
在考慮是否采用單臂設(shè)計(jì)時(shí),強(qiáng)烈建議:
1.先吃透法規(guī):仔細(xì)研讀《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則》,了解具體要求。
2.充分論證:必須詳細(xì)說明為什么不能設(shè)置平行對(duì)照(是找不到?還是倫理不允許?還是病人太少?),并提供充分依據(jù)。
3.目標(biāo)值要過硬:目標(biāo)值的設(shè)定是核心,必須有堅(jiān)實(shí)的臨床數(shù)據(jù)或?qū)I(yè)共識(shí)支持,能說服審評(píng)專家。
4.控制偏倚是重點(diǎn):在設(shè)計(jì)方案里就要明確寫清楚怎么控制各種可能的偏倚。
5.樣本量計(jì)算要專業(yè):別自己瞎猜,找專業(yè)統(tǒng)計(jì)師來做。
6.盡早溝通:如果計(jì)劃用單臂設(shè)計(jì),最好在產(chǎn)品研發(fā)早期或者臨床試驗(yàn)方案定稿前,就與藥監(jiān)部門進(jìn)行溝通,聽聽他們的意見,避免后面被駁回。專業(yè)團(tuán)隊(duì)能幫你把方案做扎實(shí),避開這些坑。
醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)用單臂設(shè)計(jì)、不設(shè)對(duì)照組,在特定條件下是可行的,但絕不是首選,限制很多。它主要適用于實(shí)在找不到對(duì)照、或設(shè)對(duì)照在倫理上行不通、或病人極其稀少的情況。用單臂設(shè)計(jì),最大的風(fēng)險(xiǎn)是各種偏差,結(jié)果的說服力天然比有對(duì)照組的試驗(yàn)弱。法規(guī)允許用它,但態(tài)度非常謹(jǐn)慎,要求極高,特別強(qiáng)調(diào)要控制偏差和設(shè)定靠譜的目標(biāo)值。如果你打算走這條路,必須把《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則》 研究透,把為什么必須用單臂、怎么控制風(fēng)險(xiǎn)、目標(biāo)值怎么來的這些問題,都解釋得清清楚楚、有理有據(jù)。拿不準(zhǔn)的時(shí)候,找像思途CRO這樣的專業(yè)團(tuán)隊(duì)聊聊,多聽聽專業(yè)意見,能少走很多彎路。歸根結(jié)底,目的是為了科學(xué)、可靠地證明你醫(yī)療器械的安全有效。
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